Seguimento de 89 pacientes assintomáticos com adrenoleucodistrofia tratados pelo Óleo de Lorenzo.

Arch Neurol. 2005 Jul;62(7):1073-80.


Moser HW, Raymond GV, Lu SE, Muenz LR, Moser AB, Xu J, Jones RO, Loes
DJ, Melhem ER, Dubey P, Bezman L, Brereton NH, Odone A.




OBJETIVOS
Identificar meninos assintomáticos com adrenoleucodistrofia ligada ao
X (X-ALD) com ressonância magnética cerebral normal, e avaliar o efeito do óleo de
Lorenzo (relação 4:1 de trioleato de glicerol e trierucato de glicerol) na progressão
da doença.


METODOLOGIA
89 meninos (idade de 4,7 +/- 4,1 anos, faixa 0,2 –
15 anos) foram identificados por dosagem plasmática de ácidos graxos de cadeia
muito longa utilizada na triagem de meninos de alto risco. Todos foram tratados
com o óleo de Lorenzo e restrição moderada de gorduras na dieta. O estado clínico
e os ácidos graxos plasmáticos foram acompanhados durante 6,9 +/- 2,7 anos.
Mudanças nos níveis do ácido hexacosanóico plasmático foram estimadas pela
medida da área sob a curva, e um modelo de risco proporcional foi usado para
avaliar a associação com o desenvolvimento de anormalidades neurológicas e com
o exame de ressonância magnética cerebral.


RESULTADOS
Dos 89 meninos, 24% desenvolveram anormalidades na ressonância magnética e 11% desenvolveram tanto anormalidades neurológicas quanto na ressonância magnética. Somente os 64 meninos com 7 anos ou menos por ocasião do início do tratamento desenvolveram
anormalidades. Houve associação significativa entre anormalidades na ressonância
magnética cerebral e aumento do ácido hexacosanóico no plasma. Para cada
aumento de 0,1 microg/mL na área sob a curva do ácido hexacosanóico, a relação
de risco de incidência de anormalidades na ressonância magnética no grupo total
foi de 1,36 (risco adicional de 36%); P=0,01; 95% intervalo de confiança, 1,07-
1,72. Os resultados para todos pacientes com idade de 7 anos ou menos foram
semelhantes (P=0,04).


CONCLUSÕES
A redução do ácido hexacosanóico mediante emprego do Óleo de Lorenzo associou-se com redução do risco de aparecimento de anormalidades no exame de ressonância magnética. Nós recomendamos tratamento com Óleo de Lorenzo para meninos com X-ALD assintomáticos com
exame de ressonância magnética cerebral normal.